Najít a odstřihnout: v Evropě poprvé modifikují genetický kód pacientů

Evropa uvidí první geneticky modifikované pacienty s použitím průlomové terapie modifikování genů poté, jak bude schválena úřady.

Biotechnická společnost Crispr Therapeutics doufá, že vyléčí onemocnění beta talasémie (druh středomořské anémie), což je ničivá krevní porucha, která snižuje produkci hemoglobinu a bílkovin, které přenáší kyslík do buněk.

Kvůli nedostatku kyslíku pacienti trpí kostními deformacemi, těžkou anémií, pomalým růstem, únavou a dušností.

Nemoc je způsobena genetickou mutací genu HBB, ale vědci jsou přesvědčeni, že dokážou změnit genetický kód a díky tomu se úroveň hemoglobinu vyrovná.

Bude to první nemoc člověka, která bude léčena technologií na západě. Čína již zahájila podobné zkoušky, ale nemá stejně přísnou regulaci jako v Evropě nebo v USA. Společnost již rozhodla o místu, kde bude probíhat první pokus.Britští odborníci označili novou technologii léčby jako „velmi nadějnou“.

Jak to funguje?

CRISPR jsou segmenty nahromaděných pravidelně rozmístěných krátkých palindromických repetic (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Jedná se o jakýsi hybrid bílkoviny a ribonukleové kyseliny (RNA). Princip jejího fungování lze ve stručnosti popsat jako „najít a odstřihnout“. Molekula nachází nutný bod v genomu a pak do něho „doprovází“ ferment Cas9, který funguje jako opravdové „nůžky“ a odstřihne niť RNA. Následně odříznuté nitě vyrůstají znovu s obnovenou genetickou informací.
Odbornici kladou velké naděje na tuto technologii. V budoucnosti se tento způsob může stát levným řešením přístupným pro všechny. Během experimentů byla prokázaná účinnost této technologie, neobjevily se žádné komplikace při využití této metody. Ovšem je třeba počkat na další výsledky zkoušek.

Doktorka genetiky University College London Helen O’Neillová se domnívá, že letošní rok se stane opravdu průlomovým pro genetické technologie v lékařství:

„Léčba úspěšně upravila více než 90 procent krevních kmenových buněk odebraných od pacientů, které jim byly vráceny,“ zmínila O’Neillová.

Dr. Simon Waddington z Gene Transfer Technology v UCL řekl: „Genetické inženýrství se zvedlo a tento rok vidí, že se skutečně otočí do kouta. […] Mám pocit, že se veřejná nálada změnila, protože genetické terapie jsou nyní přijatelnější.“

 

Loading...
Líbil se vám článek? Sdílejte ho se svými přáteli!

Komentujte

avatar

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.

  Subscribe  
Upozornit na